陈静教授:脐带血对遗传代谢类疾病有明显改善作用

编辑:admin 栏目:养生保健 内容来源:女性网 2018-09-17 11:47点击:
导读:2017年10月11日,上海儿童医学中心血液科为7岁的粘多糖症患者彤彤(化名)进行了脐带血造血干细胞移植手术。本次移植使用的脐带血是彤彤的妹妹在出生时,其父母考虑到家庭的健康与未来,为其在脐血库保存的,非常幸运的是妹妹的脐带血与姐姐配型全相合。 2018年3月进行的患者随访中,彤彤已回家休养,之后半年复查一次,胃口良好,嵌合结果为99.48。 粘多糖到底是一种怎样的疾病,目前来说如何对此疾病进行治疗?而脐带血在治疗中起到了一个
    2017年10月11日,上海儿童医学中心血液科为7岁的粘多糖症患者彤彤(化名)进行了脐带血造血干细胞移植手术。本次移植使用的脐带血是彤彤的妹妹在出生时,其父母考虑到家庭的健康与未来,为其在脐血库保存的,非常幸运的是妹妹的脐带血与姐姐配型全相合。
    2018年3月进行的患者随访中,彤彤已回家休养,之后半年复查一次,胃口良好,嵌合结果为99.48。
    粘多糖到底是一种怎样的疾病,目前来说如何对此疾病进行治疗?而脐带血在治疗中起到了一个怎样的作用。
    抱着这些疑问,小编特邀请到彤彤的主治医生——上海儿童医学中心血液肿瘤科主任陈静教授,为我们讲解脐带血在遗传代谢类疾病中的作用。
    一般人们都将脐带血与白血病的治疗挂钩,但是事实上,脐带血还能治疗其他一些疾病,例如先天性代谢性疾病。我们了解到,2017年11月时,您成功使用同胞间脐带血治疗一     名患有粘多糖疾病的孩子。粘多糖是什么样的疾病?您能跟我们说当时的情况吗?
    粘多糖是遗传代谢病,是先天性基因性的缺陷,导致身体里缺一种酶,就好比一个生产流水线上面一个工人有问题了,然后流水线就流不下去,然后他的产品就堆积在那里,导致的结果就是这个小孩因为这个代谢产物堆积,产生了一系列的临床的全身性的表现。常见的病人一般面容有些特殊,因为骨骼方面有些异常,而且小孩比较矮,脊柱往往有后突;因为肝脾很肿大,肚子比较大;还会有一些神经系统的改变,所以这些孩子一般都有一些外观上的一眼看上去就能看得出的变化。主要的, 因为内脏器官这些产物的堆积,导致他心肺功能就不能完全像正常一样,所以有些病人基本上是十几二十岁就不行了。
    那么我们这个小孩儿确诊了这个病以后,实际上国际上大概在三十年前就有的做造血干细胞移植。移植了以后,这个酶就能长出来,这个流水线就会顺畅下去了。那么国际上除了干细胞移植, 还有一种酶替代治疗,他缺这个酶就补充这个酶,但是,在我们国内还没有这种治疗,另外这个酶的价钱也很高,并且要用终身,而移植是一劳永逸的,这个细胞长出来以后可以一辈子发挥正常的功能。
 
    在此次的治疗中,为何选择脐带血作为治疗方案?
    那么这个小朋友比较幸运,因为她有一个同胞的妹妹出生的时候保存了一份脐带血,两个人配型是一样的,所以她同胞的脐带血就可以供给她做干细胞移植的供体,也是比较理想的供体。那为什么取脐带血呢?因为国际上的研究显示,因为我们通常做移植都是一些血液上、肿瘤方面的问题。但是遗传代谢的酶的问题,国际上研究发现,脐带血当中产生的干细胞能发挥更大的酶的活性,酶的活性提高的越高移植后的效果越好。
 
    目前患者恢复的怎么样?
 
    目前来说,因为患者是2017年做的,到现在一年还不到,还不能说得很远,因为早期主要是应付处理移植后的并发症,使得这个孩子能够活下来,使得这个并发症都过去。一般来说,一年以后移植的并发症会慢慢的减少,排异药也可以停了,后期才是看这个病人的疗效到底怎么样的一个最佳时间,这个要长期的看疗效。我们有病人是十几年前做的,做完了以后十几年以后了,到底身体改变了多少,得要看长期的生活质量方面。但是从国际上三十年的经验来看,还是会对患者的疗效有明显的改善作用。

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